干細(xì)胞的發(fā)展前景張轍

1、干細(xì)胞的發(fā)展前景張轍第1頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三名詞解釋干細(xì)胞（英語(yǔ)：Stem cell）：在細(xì)胞的分化過(guò)程中，細(xì)胞往往由于高度分化而完全失去了再分裂的能力，最終會(huì)衰老死亡。機(jī)體在發(fā)展適應(yīng)過(guò)程中，為了彌補(bǔ)這一不足，保留了一部分未分化的原始細(xì)胞。干細(xì)胞存在所有的多細(xì)胞組織里，能經(jīng)過(guò)有絲分裂和分化形成多種特化細(xì)胞，而且還能利用自我更新來(lái)提供更多干細(xì)胞。第2頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三干細(xì)胞的分類自然情況下的干細(xì)胞,可分為2類： 1. 胚胎干細(xì)胞：來(lái)自囊胚的內(nèi)細(xì)胞團(tuán)。 人類的胚胎干細(xì)胞一般在受精卵受精后， 第四至五日分化形成，由50-100

2、個(gè)細(xì)胞組成。 我個(gè)人比較反對(duì)這種違背人性的研究。 2. 成體干細(xì)胞：來(lái)自各式各樣的組織。 骨髓的造血干細(xì)胞：能制造出有正常功能的血細(xì)胞。 臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞：能分化成骨、軟骨、肌肉、肌腱、韌帶、神經(jīng)、肝、內(nèi)皮和心肌等組織。 第3頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三干細(xì)胞的分類通過(guò)人工手段，誘導(dǎo)基因重編程，可導(dǎo)致體細(xì)胞去分化，再使其轉(zhuǎn)化為具有多向分化潛能干細(xì)胞： 優(yōu)點(diǎn)：分化能力強(qiáng)、基本不涉及倫理道德，是研究潮流。 1. iPS細(xì)胞：通過(guò)導(dǎo)入外源基因，多為致癌性。 如：Oct-3/4、Sox2、c-Myc、Lin28。 需要改進(jìn)：清除外源基因、質(zhì)粒介導(dǎo)、小分子替代等。 2. ST

3、AP細(xì)胞：通過(guò)環(huán)境刺激，如酸、堿、機(jī)械損傷、熱、旱（渴）等。 比較安全、快速，但在明面上，還沒(méi)有突破性的進(jìn)展。 2014年 / 造假: 制備STAP細(xì)胞的方法。第4頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三Stem cell discovery timeline 首例骨髓移植手術(shù)在人的臍帶中發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞證明骨髓中有干細(xì)胞從鼠的胚囊中分離出干細(xì)胞臍帶血用于治療范可尼貧血 克隆多莉羊從人類的近親身上分離出干細(xì)胞 1998年后，由于誘導(dǎo)干細(xì)胞技術(shù)上的突破以及某些國(guó)家在現(xiàn)行政策上的放行，使得干細(xì)胞研究突飛猛進(jìn)。 以前是嘗試研究iPS細(xì)胞，帶有爭(zhēng)議地使用胚胎干細(xì)胞。 現(xiàn)在是大力研究iPS細(xì)胞

4、和STAP細(xì)胞。第5頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三數(shù)據(jù)截止至2012年第6頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三胚胎干細(xì)胞的發(fā)展前景1. 探討胚胎發(fā)育的調(diào)控機(jī)制2. 臨床治療：組織、器官的修復(fù)3. 建立藥物篩選和研究平臺(tái)4. 動(dòng)物克隆及改良：雜交、快速繁殖5. 轉(zhuǎn)基因動(dòng)物研究第7頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三成體干細(xì)胞、iPS細(xì)胞的發(fā)展前景1. 探討細(xì)胞核重編程機(jī)制2. 臨床治療：骨髓移植、組織器官的修復(fù)3. 建立藥物篩選和研究平臺(tái)4. 基因治療載體:重癥免疫缺陷、遺傳病等第8頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分

5、，星期三 干細(xì)胞主要臨床應(yīng)用截止至2014年 一次肝臟移植手術(shù)需要50萬(wàn)到70萬(wàn)元，手術(shù)后還要負(fù)擔(dān)每年10萬(wàn)元左右的免疫藥物治療費(fèi)用。而采用干細(xì)胞移植手術(shù)，只需花費(fèi)3萬(wàn)元左右，且術(shù)后不需要免疫藥物治療。第9頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三已經(jīng)上市的干細(xì)胞治療產(chǎn)品截止至2013年國(guó)家年份商品名公司來(lái)源適應(yīng)癥歐洲EMA2009.10.ChondroCelect (比利時(shí)TiGenix公司)自體軟骨細(xì)胞膝關(guān)節(jié)軟骨缺損美國(guó)FDA2009.12.Prochymal (美國(guó)Osiris公司)人異基因骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞GvHD和Crohn病澳洲TGA2010.07.MPC（Mesobl

6、ast公司）自體間質(zhì)前體細(xì)胞產(chǎn)品骨修復(fù)韓國(guó)FDA2011.07.Hearticellgram-AMI(FCB-Pharmicell公司)自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞急性心梗美國(guó)FDA2011.11.Hemacord(紐約血液中心)臍帶血造血祖細(xì)胞用于異基因造血干細(xì)胞移植遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病韓國(guó)FDA2012.01.Cartistem (Medi-post公司)臍帶血 間充質(zhì)干細(xì)胞退行性關(guān)節(jié)炎和膝關(guān)節(jié)軟骨損傷韓國(guó)FDA2012.01.Cuepistem(Anterogen公司)自體脂肪 間充質(zhì)干細(xì)胞復(fù)雜性克隆氏病并發(fā)肛瘺加拿大FDA2012.05.Prochymal（美國(guó)Osiris公司)骨髓干細(xì)

7、胞兒童急性移植抗宿主疾病 2011 年，全球干細(xì)胞治療產(chǎn)品市值為 27.2 億美元，該市場(chǎng)幾乎由MSC治療產(chǎn)品占據(jù)全部河山，而干細(xì)胞庫(kù)和干細(xì)胞輔助產(chǎn)品的合計(jì)銷售額也高達(dá)26.5 億美元。整體來(lái)看，干細(xì)胞療法的應(yīng)用前景廣闊，其總市場(chǎng)預(yù)期在 2016 年將擴(kuò)展至 89 億美元。 第10頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三尚在開(kāi)發(fā)中的新干細(xì)胞治療產(chǎn)品Gamida 細(xì)胞公司的 StemEx 是一種基于多份臍帶血的MSC產(chǎn)品,目標(biāo)適應(yīng)癥為骨髓移植術(shù),估計(jì)將在2015 年獲準(zhǔn)上市。Osiris 治療學(xué)產(chǎn)品公司的 Prochymal 正在進(jìn)行一系列臨床試驗(yàn)，以致力于證實(shí)其對(duì)自身免疫疾病治

8、療的有效性。BrainStorm 治療學(xué)產(chǎn)品和NeuroGeneration 兩家公司正在積極開(kāi)發(fā)用于治療帕金森病的干細(xì)胞治療產(chǎn)品,前者在研究人神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品，后者被認(rèn)為可能具有神經(jīng)保護(hù)作用。ReNeuron 公司也在研究一種名為ReN001的神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品，并已開(kāi)始在缺血性卒中患者中進(jìn)行臨床試驗(yàn)。全球有近300個(gè)干細(xì)胞治療產(chǎn)品, 多數(shù)已進(jìn)入II、III期臨床.第11頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三中國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展前景展望2005年底，中國(guó)政府在國(guó)家中長(zhǎng)期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要(2006-2020)中明確指出要大力發(fā)展生物技術(shù)。而生物技術(shù)的五個(gè)前沿方向之一，就是“基于干細(xì)

9、胞的人體組織工程技術(shù)”。2010年，國(guó)家十二五規(guī)劃重點(diǎn)項(xiàng)目中，干細(xì)胞被列為生物醫(yī)藥類別的重點(diǎn)項(xiàng)目之一。近十年來(lái)，973計(jì)劃、863計(jì)劃、重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)、國(guó)家自然科學(xué)基金等國(guó)家級(jí)的項(xiàng)目里均設(shè)置了干細(xì)胞方向。第12頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化基地 至2013年，中國(guó)已經(jīng)建立起多家干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化基地，影響較大有：國(guó)家干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化華東基地、國(guó)家干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化天津基地、無(wú)錫國(guó)際干細(xì)胞聯(lián)合研究中心、青島干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化基地等、西安干細(xì)胞人工皮膚產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化基地。 大部分產(chǎn)業(yè)化基地的相關(guān)業(yè)務(wù)涵蓋干細(xì)胞存儲(chǔ)、干細(xì)胞技術(shù)研發(fā)、干細(xì)胞應(yīng)用研究以及干細(xì)胞臨床移植和治療等業(yè)務(wù)。它們促進(jìn)

10、了干細(xì)胞技術(shù)從實(shí)驗(yàn)室向應(yīng)用、向臨床及基因工程藥物科研成果向?qū)嶋H生產(chǎn)力轉(zhuǎn)化，逐步推動(dòng)形成新的干細(xì)胞研究和產(chǎn)業(yè)新格局。第13頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三資本市場(chǎng) 資本市場(chǎng)上，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)近年來(lái)一直受到國(guó)內(nèi)外資本的追捧，僅在美國(guó)納斯達(dá)克掛牌的上市股票中，干細(xì)胞概念股的相關(guān)市值就超過(guò)300億美元。專家預(yù)測(cè)，全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)近兩年的潛在市場(chǎng)約800億美元，而到了2020年前后可高達(dá)4000億美元。 在中國(guó)，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)同樣前景可期。研究報(bào)告認(rèn)為，中國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)已經(jīng)形成了從上游存儲(chǔ)到下游臨床應(yīng)用的完整產(chǎn)業(yè)鏈，預(yù)計(jì)未來(lái)5年干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)收入將會(huì)從目前的20億增長(zhǎng)到300億，年均增長(zhǎng)率達(dá)17

11、0%。第14頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三總結(jié)我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的現(xiàn)狀 1. 與國(guó)外差距不算大 大家起步都晚，而且前幾年美國(guó)限制干細(xì)胞研究，很多專家都找中國(guó)企業(yè)或研究機(jī)構(gòu)合作，經(jīng)過(guò)十幾年的發(fā)展，我國(guó)干細(xì)胞整體上已排名世界前十。 2. 技術(shù)未成熟，商業(yè)化程度低 國(guó)際上已經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞藥物有8種，包括加拿大和新西蘭批準(zhǔn)的治療兒童急性移植物抗宿主病的Prochymal、韓國(guó)批準(zhǔn)的治療關(guān)節(jié)炎和關(guān)節(jié)軟骨并的Cartistem等等。而中國(guó)還沒(méi)有推出自己的干細(xì)胞藥物。 3. 灰色地帶，行業(yè)不規(guī)范 例如一直為國(guó)內(nèi)外媒體經(jīng)常提及的國(guó)內(nèi)某公司進(jìn)行了涉及腦癱、腦梗死、II型糖尿病、脊髓損傷、肌

12、肉萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥等20多種疾病的“神經(jīng)干細(xì)胞移植”治療。這類治療的真實(shí)性值得懷疑，這類治療實(shí)施過(guò)程中也沒(méi)有得到國(guó)家的正式審批，屬于不規(guī)范的灰色地帶。 當(dāng)然，還有胚胎干細(xì)胞的來(lái)源，你懂得。 4. 市場(chǎng)需求大，前景廣闊 研究報(bào)告認(rèn)為，中國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)已經(jīng)形成了從上游存儲(chǔ)到下游臨床應(yīng)用的完整產(chǎn)業(yè)鏈，預(yù)計(jì)未來(lái)5年干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)收入將會(huì)從目前的20億增長(zhǎng)到300億，年均增長(zhǎng)率達(dá)170%。第15頁(yè)，共17頁(yè)，2022年，5月20日，6點(diǎn)52分，星期三令人恐懼的癌癥 幾個(gè)月前，在宿舍樓前的宣傳板上，我們會(huì)看到這樣一張圖片： 他叫鄭國(guó)強(qiáng)，男，曾為西農(nóng)大葡酒學(xué)院07級(jí)基地班的學(xué)生。 2010年5月24日，因家庭貧困和長(zhǎng)期熬夜做實(shí)驗(yàn)，忽視了身體健康，被確診為患有急性白血病，如不立即采取治療，生命將只剩下一個(gè)月到半年的時(shí)間。 2012年6月，在延參法師看望后，遭受了兩年痛苦、花費(fèi)70余萬(wàn)元、仍無(wú)法找到合適骨髓的鄭國(guó)強(qiáng)同學(xué)，永遠(yuǎn)地離開(kāi)了大家。 對(duì)于逝者，我們不好再去評(píng)論，但愿干細(xì)胞治療技術(shù)能夠早入面向大眾，減少很多悲劇。第16頁(yè)，共1