醫(yī)學科研方法-5-6課件

1、第五章 科研設計的原則隨機、對照、盲法 設計原則1隨機化原則隨機抽樣 使總體中每個個體被抽到的機會均等隨機分配 使樣本中每個個體分到各組的機 會均等堅持隨機化原則可避免試驗措施以外的因素的干擾作用，使研究結果更具有代表性。 設計原則1隨機化原則目的：避免選擇或分配研究對象時的主觀挑選，使結果具有代表性。含義：機會均等總體中每個個體被選中的機會，和被分到各組的機會均等。做法：隨機抽樣、隨機分配隨機的方法：簡單隨機：抽簽、拋硬幣、隨機數(shù)字法等，適用于小規(guī)模研究。系統(tǒng)隨機：個體分布有一定的規(guī)律，按表現(xiàn)出的規(guī)律采用簡單隨機法。設計原則1隨機化原則分層隨機：個體間某些特征相差較大，先根據(jù)特征將人群分成若

2、干個層，再在每個層按隨機的方法進行。適合于目標人群某些特征相差較大，分層后可使樣本更具有代表性。整群隨機：當目標人群很大時，可以小群體作為抽樣或分配單位，再按隨機的方法進行。多級隨機：即可將整群、分層等隨機的方法同時使用。設計原則1隨機化原則對照的作用鑒別研究因素與非研究因素所產生的效應（性質、大?。┕烙嫛⑾?、減少研究的誤差（生物學研究的條件不易控制）。設計原則2對照對照的原則 均衡可比的原則，即試驗組與對照組之間除所研究的因素外，其他因素應保持一致。這是理想狀態(tài)，在醫(yī)學研究中是難以做到，但應盡可能做到。其他因素是指實驗條件、個體特征、研究時間、研究人員、方式方法、診斷標準、重視程度等。組間

3、的一致性越好，研究因素的效應就越能突出表現(xiàn)出來，其他因素造成的偏差就越小。 設計原則2對照標準對照：以標準的或常規(guī)的方法作為對照的處理。可對研究因素的作用與標準進行比較。自身對照：將研究對象接受處理前的狀態(tài)作為對照。優(yōu)點是一致性很好，但對于所觀察的指標變化較大，或短期內可自愈性疾病的治療研究不適合。 設計原則2對照歷史對照：將過去的研究或觀察的結果作為對照。使用的前提是必須有完整的歷史資料可以借用。但由于時間的變化可引起環(huán)境等多方面的條件大變化，因此可比性問題不易解決，歷史對照是一種不可靠的方法。 設計原則2對照配比對照：根據(jù)試驗對象的某些特征要求，選擇對照的方法。種類 （1）頻率配比：按照試

4、驗組某特征出現(xiàn)的頻率選擇對照，使對照組該特征出現(xiàn)的頻率與試驗組相同。 設計原則2對照配比對照的優(yōu)點增強可比性，使結果容易解釋提高統(tǒng)計學效率設計原則2對照配比條件可能影響可比性或對結果解釋有干擾作用的因素、特征均可作為配比條件。理論上配比的條件越多，試驗組與對照組之間的可比性越好，試驗的結果越容易解釋。但配比條件太多，合適的對照不易找到，研究無法進行；同時會出現(xiàn)配比過頭錯誤。通常35個因素為宜，一般有性別、年齡等。設計原則2對照設計原則3盲法觀察 在研究過程中，如果研究的觀察者或研究對象不知道研究的分組情況，這種研究方法為盲法研究。盲法研究的目的是為了避免研究者或研究對象的主觀因素對研究結果的影

5、響，使結果更具有真實性。單盲：只有研究對象不知道分組情況。雙盲：研究對象和研究的觀察者均不知道分組情況。三盲：研究對象、研究觀察者及資料分析者均不知分組情況。 理論上試驗過程中盲的人員越多，結果越可靠，但在臨床研究中，如果治療方案可能有副反應，盲的人多不易及時處理。 設計原則3盲法觀察 第六章、科研設計的要素 研究對象、研究因素、研究效應 設計要素1-研究對象 醫(yī)學研究的對象是人、動物、離體組織、細胞具有生命表現(xiàn)，變異是特點試驗條件不易控制，影響質量的因素多，容易產生偏倚設計內容定義時間地點條件（標準）程序樣本量分組應答率設計要素1-研究對象 選擇對象的原則 以人為研究對象：受益代表性均衡可比

6、依從性 設計要素1-研究對象 選擇對象的程序 隨機抽樣 選擇典型 設計要素1-研究對象 樣本量 樣本量小抽樣誤差大、結果不穩(wěn)定、代表性差、出現(xiàn)無顯著意義（P0.05）時結果不能肯定。樣本量大投入增加、工作不易做細致，系統(tǒng)誤差增加。合適的樣本量是能夠滿足對陰性（無顯著意義）結果解釋所需的最小樣本量。 設計要素1-研究對象 對陽性率的研究，如果顯著性水平為0.05，容許誤差為10，則 N=400Q/P P為預期的陽性率，Q=1-P。 設計要素1-研究對象 分組 實驗性的研究需要分組，一定要按隨機的方法分組。設計要素1-研究對象 設計要素2-研究因素 我們所關心的對人類健康有影響的各種因素均可作為研

7、究因素，具體到一次研究中就是我們希望解釋的因素。在研究中，因素是自變量，生理、病理反應是因變量。研究的目的是解釋因素對健康的影響、作用、關系。研究對象的選擇必須考慮能夠接受試驗因素 。因素是研究設計的核心。種類觀察因素：自然存在的因素（個體特征、習慣、行為、病史、遺傳史、理化環(huán)境暴露史、生物環(huán)境暴露史、社會環(huán)境暴露史）實驗因素：人為強加的因素（治療措施、預防措施、診斷措施）設計要素2-研究因素 屬性 直接作用因素 干擾作用因素 交互作用因素設計要素2-研究因素 設計原則盡量全面，有用的一項不能少，無用的一項不能多。盡量量化，量化的因素可進行劑量反應關系的分析。注意因素的時效性。設計要素2-研究

8、因素 設計要點定義測量列表（調查表）設計要素2-研究因素 設計1定義 因素的定義要具體、明確、具有可操作性，如果有統(tǒng)一的標準，應采納。 在研究的設計書上必須明確著名，以便執(zhí)行。設計要素2-研究因素 設計2測量 測量方法：調查、觀察、試驗、文獻、歷史資料。 具體方案：設備、儀器、試劑、操作過程、評價標準設計要素2-研究因素 設計3調查表 記錄測量數(shù)據(jù)的工具。內容：研究對象的一般信息與研究有關的直接信息研究的結局信息設計要素2-研究因素 設計類型 一次研究中可以只對一個因素進行研究，也可同時對多個因素進行研究，因素可以是定性的也可是定量的。單因素單水平設計：定性的研究一個因素的效應。目的明確，容易

9、進行，條件容易控制，但研究效率低、說明問題少。 設計要素2-研究因素 單因素多水平設計：定量或分等級研究一個因素的效應?？裳芯恳蛩卦诓煌交騽┝肯碌男@得劑量反應關系的證據(jù)。多因素設計：同時研究多個因素的效應。可提高研究的效率，研究因素間的相互關系，使研究更為全面，但設計較為復雜。通常有析因設計、正交設計等。設計要素2-研究因素 多因素研究：選擇多個研究因素，按照單因素設計在一次研究中分別研究每個因素的作用，可進行因素的篩選、評估因素間的主次作用、控制因素間的混雜等。設計要素2-研究因素 設計要素3-研究效應效應是研究因素作用于研究對象產生的反應。通過觀察效應評價因素的作用，因此效應是因

10、變量，是目標變量。效應的衡量是通過選擇恰當?shù)挠^察指標來實現(xiàn)的。 觀察指標的類別 定性指標：按照某一性質計數(shù)所得到的指標，通常以頻率表示集中趨勢。信息含量少，只能進行定性分析。定量指標：可用度量衡測量的指標，可用均數(shù)表示集中趨勢。信息含量大，可進行劑量反應關系的分析。設計要素3-研究效應分等級指標：沒有具體數(shù)量，也沒有量綱，但可區(qū)分程度或嚴重性的一類指標，嚴格講仍屬于定性指標。應用介于定性與定量指標之間。主觀性指標：以人的主觀反映獲得的指標。存在一定的偏性?？陀^性指標：利用儀器、設備、技術測量獲得的指標。比較準確。設計要素3-研究效應常用效應指標均數(shù)率率比比數(shù)比設計要素3-研究效應設計原則特異性客觀性穩(wěn)定性準確性靈敏性量化性設計要素3-研究效應設計要點定義測量評價標準設計要素3-研究效應三要素之間的關系因素對象效應科技論文評閱要點 目的意義是否清楚 時間、地點是否交代 有無樣本選擇和分組方法描述 對象選擇標準及程序描述 對照納入標準及程序描述 對象及對照排除及剔除標準描述 對象及對照處理方式描述 樣本量描述 無