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1、第十四章 臨床決策分析clinical decision analysis山東大學(xué)第二醫(yī)院腎內(nèi)科李學(xué)剛臨床流行病學(xué)與循證醫(yī)學(xué)內(nèi) 容第1節(jié) 概述第2節(jié) 概率與效用值的估計(jì)第3節(jié) 決策樹模型第4節(jié) Markov模型第5節(jié) 敏感性分析第6節(jié) 不確定型決策第7節(jié) 決策分析的局限性學(xué)習(xí)要求掌握臨床決策的基本類型決策的步驟和基本方法風(fēng)險(xiǎn)型決策的分析過程熟悉概率估計(jì)的基本概念、基本方法效用值估計(jì)的基本概念、基本方法了解了解不確定決策的過程和相關(guān)原則第一節(jié) 概述幾個(gè)基本概念決策的模式?jīng)Q策的類型決策過程概念決策(making decision)是對(duì)不確定性的問題,通過一些方法與手段,從眾多備選方案中選定最優(yōu)方案
2、的一個(gè)過程。決策分析(making decision analysis)是通過決策模型再現(xiàn)問題,利用概率和結(jié)局估計(jì)值等,幫助確定最佳行動(dòng)方案的一個(gè)過程。概念 臨床決策分析(clinical decision analysis,CDA)是指由醫(yī)務(wù)人員針對(duì)疾病的診斷和防治過程中風(fēng)險(xiǎn)與獲益的不確定性,通過查閱文獻(xiàn)資料,充分掌握證據(jù),特別是在掌握最新最佳證據(jù)的基礎(chǔ)上,結(jié)合以往臨床經(jīng)驗(yàn)和患者的實(shí)際情況,分析比較兩個(gè)或兩個(gè)以上可能的備選方案,從中選擇最優(yōu)者進(jìn)行臨床實(shí)踐的決策過程。決策的類型確定型決策:增量分析法風(fēng)險(xiǎn)型決策:期望值決策法、Bayes決策法兩種以上結(jié)局概率可估計(jì)不同結(jié)局利弊可估算不確定型決策:
3、樂觀準(zhǔn)則、悲觀準(zhǔn)則、后悔值準(zhǔn)則決策的過程明確問題組織問題搜集信息分析問題敏感性分析CDA屬于定量分析,需對(duì)臨床問題進(jìn)行量化處理概率臨床事件發(fā)生的不確定性結(jié)局的定量生存率、生存質(zhì)量、成本或效用值概率估計(jì)是決策分析中較為復(fù)雜的一項(xiàng)工作。RCT二次文獻(xiàn)研究:meta分析,系統(tǒng)評(píng)價(jià)等基線估計(jì)(baseline estimate)是對(duì)臨床事件發(fā)生概率或其它參數(shù)的最佳估計(jì)。點(diǎn)估計(jì)值或區(qū)間值多來源于文獻(xiàn)資料:多者可設(shè)區(qū)間或meta分析,少則可取可信區(qū)間第二節(jié) 概率與效用值的估計(jì) 第三節(jié) 決策樹模型決策樹模型是利用決策樹來描述各種決策方案在不同自然狀態(tài)下的收益,據(jù)此計(jì)算各方案的期望收益而做出決策。傳統(tǒng)的決策樹
4、模型一般用于近期效果的決策分析,缺乏動(dòng)態(tài)性和連貫性分析和預(yù)測(cè)。決策樹的概念決策樹(decision tree)按邏輯、時(shí)序把決策問題中的備擇方案以及相應(yīng)結(jié)局有機(jī)地組織起來并用圖標(biāo)羅列出來,如同一棵從左至右不斷分枝的樹,包括一些結(jié)點(diǎn)與分枝(決策結(jié)點(diǎn)、機(jī)遇結(jié)點(diǎn))。決策樹的構(gòu)建決策結(jié)點(diǎn),用小方框表示,由此結(jié)點(diǎn)發(fā)出的方案要求決策者從中做出選擇,由決策結(jié)點(diǎn)發(fā)出的分支叫決策枝;機(jī)遇結(jié)點(diǎn),用小圓圈表示,由此結(jié)點(diǎn)發(fā)出的事件不受人的意志所控制,是隨機(jī)的,但其概率可以估計(jì),它所發(fā)出的分支叫機(jī)遇枝或概率枝。各機(jī)遇節(jié)點(diǎn)的期望值為此節(jié)點(diǎn)各分枝概率(P)與結(jié)局值乘積之和。要求:簡(jiǎn)單而全面形式簡(jiǎn)單,內(nèi)容全面決策樹案例舉例:
5、患者,60歲男性卡車司機(jī),吸煙、肥胖、有心臟病風(fēng)險(xiǎn)因素(包括高血壓和高膽固醇)。因患有嚴(yán)重頸部疼痛,想用樂松(洛索洛芬鈉,一種COX-2 NSAID藥)治療頸部疼痛(聽說樂松可治療肩頸痛)。醫(yī)生根據(jù)最新的證據(jù)證明能夠引發(fā)嚴(yán)重心臟不良事件,建議采用頸部按摩療法,而患者擔(dān)心按摩后中風(fēng)癱瘓不愿意頸部按摩,并且服藥更方便。醫(yī)生指出,頸部按摩導(dǎo)致中風(fēng)的可能性非常小,心臟病發(fā)作可能具有同樣的破壞性。目前醫(yī)生治療患者的頸部疼痛面臨困難的決定:一是頸部按摩治療(治療中可能發(fā)生中風(fēng)癱瘓),二是樂松治療(服藥中可能發(fā)生心臟?。D14-8頸部按摩與樂松治療的決策樹樂松頸部按摩EV1EV11EV12EV21EV22
6、EV2消除頸部疼痛消除頸部疼痛未消除頸部疼痛未消除頸部疼痛0.800.200.000 0010.999 9990.999 9990.000 0010.451.000.300.80腦卒中腦卒中無腦卒中無腦卒中心肌梗死心肌梗死無心肌梗死無心肌梗死 第四節(jié) Markov模型什么是Markov模型Markov模型的應(yīng)用Markov模型的分析步驟 Markov模型Markov模型是通過模擬疾病隨時(shí)間出現(xiàn)的各種狀態(tài)(Markov state) ,并結(jié)合各種狀態(tài)在一定時(shí)間內(nèi)相互轉(zhuǎn)換的概率,評(píng)價(jià)在每一單位時(shí)間里這些不同狀態(tài)間的風(fēng)險(xiǎn)性,并賦予相應(yīng)的效用值或者醫(yī)療成本,以一個(gè)事先定義好的結(jié)束事件為終點(diǎn)(如死亡或一
7、定的時(shí)間界限),通過循環(huán)運(yùn)算,模擬疾病的演進(jìn)過程,估計(jì)出疾病的結(jié)局及醫(yī)療成本。Markov state, Markov cycle根據(jù)研究目的和疾病的轉(zhuǎn)歸,將疾病的整個(gè)自然過程劃分為不同的健康狀態(tài)即Markov state。個(gè)狀態(tài)在一次轉(zhuǎn)移后到下一次進(jìn)行類似轉(zhuǎn)移的相同時(shí)間間隔為Markov cycle。臨床中多以年為單位計(jì)算。糖尿病腎病 Markov模型的用途Markov模型多用于:臨床干預(yù)措施的評(píng)價(jià)臨床試驗(yàn)結(jié)果的外推藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)疾病篩查措施的評(píng)價(jià)等。 Markov模型的分析步驟 1Markov狀態(tài)的設(shè)定。將臨床問題進(jìn)行分解,根據(jù)研究目的確定各種疾病的狀態(tài),從而設(shè)定相關(guān)的Markov狀態(tài)。對(duì)
8、各種疾病狀態(tài)的邏輯表現(xiàn)形式,可以借助Markov樹(Markov tree)來表達(dá)。2信息的搜集。即各種狀態(tài)之間轉(zhuǎn)換的概率以及循環(huán)周期的確定。主要是從文獻(xiàn)中獲得,通常用矩陣按照事件發(fā)生的邏輯順序列出來。3各種狀態(tài)轉(zhuǎn)移概率和效用值的確定。設(shè)定3種狀態(tài)的效用值分別如下:健康為1:患病狀態(tài)為0.5:死亡為0。構(gòu)建Markov樹如下圖14-11 三種狀態(tài)的Markov樹5敏感性分析。同決策樹模型分析一樣,Markov模型分析也應(yīng)該在基線分析的基礎(chǔ)上進(jìn)行敏感性分析,以判斷分析結(jié)果的穩(wěn)健性。 第五節(jié) 敏感性分析敏感性分析是用來分析相關(guān)數(shù)值在變化時(shí),基于基線分析下決策的穩(wěn)健性的。對(duì)于事件結(jié)局及其發(fā)生概率都可以進(jìn)行敏感性分析。對(duì)于Markov模型的決策結(jié)果同樣可以進(jìn)行敏感性分析,計(jì)算出相關(guān)的閾值。方法同上面對(duì)決策樹模型的敏感性分析相同。圖14-14 對(duì)手術(shù)死亡率的敏感性分析 第六節(jié) 不確定型決策1樂觀準(zhǔn)則:也稱大中取大法,找出每種方案的自然狀態(tài)下的最大收益者,取其中最大者;2悲觀準(zhǔn)則:也稱小中取大法,找出每種方案的自然狀態(tài)下的最小收益者,取其中最大者;3后悔值準(zhǔn)則:計(jì)算各方案在各種自然狀態(tài)下的后悔值并列出后悔值表,找出每一方案在各種自然狀態(tài)下后悔值的最大值,取其中最小值,其所對(duì)應(yīng)的方案為合理
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